ผู้เขียน: Morris Wright
วันที่สร้าง: 23 เมษายน 2021
วันที่อัปเดต: 1 กรกฎาคม 2024
Anonim
วิจัยดุษฎีนิพนธ์ก้าวแรกของดุษฎีนิพนธ์ (ปริญญาเอก), Introduction บทนำ การวิจัยเชิงปริมาณ เทคนิควิจัย,
วิดีโอ: วิจัยดุษฎีนิพนธ์ก้าวแรกของดุษฎีนิพนธ์ (ปริญญาเอก), Introduction บทนำ การวิจัยเชิงปริมาณ เทคนิควิจัย,

เนื้อหา

ภาพรวม

Multiple sclerosis (MS) เป็นภาวะแพ้ภูมิตัวเองเรื้อรัง เกิดขึ้นเมื่อร่างกายเริ่มโจมตีส่วนต่างๆของระบบประสาทส่วนกลาง (CNS)

ยาและการรักษาในปัจจุบันส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่การกลับเป็นซ้ำของ MS และไม่ได้อยู่ในกลุ่ม MS (PPMS) ที่ก้าวหน้า อย่างไรก็ตามการทดลองทางคลินิกจัดขึ้นอย่างต่อเนื่องเพื่อช่วยให้เข้าใจ PPMS ได้ดีขึ้นและค้นหาวิธีการรักษาใหม่ ๆ ที่มีประสิทธิภาพ

ประเภทของ MS

MS สี่ประเภทหลัก ได้แก่ :

  • โรคที่แยกได้ทางคลินิก (CIS)
  • อาการกำเริบ - ส่ง MS (RRMS)
  • MS ก้าวหน้าหลัก (PPMS)
  • รองโปรเกรสซีฟ MS (SPMS)

MS ประเภทนี้ถูกสร้างขึ้นเพื่อช่วยให้นักวิจัยทางการแพทย์สามารถจัดหมวดหมู่ผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกที่มีพัฒนาการของโรคที่คล้ายคลึงกัน การจัดกลุ่มเหล่านี้ช่วยให้นักวิจัยสามารถประเมินประสิทธิผลและความปลอดภัยของการรักษาบางอย่างได้โดยไม่ต้องใช้ผู้เข้าร่วมจำนวนมาก

ทำความเข้าใจกับ MS ที่ก้าวหน้าขั้นต้น

มีเพียงร้อยละ 15 ของผู้ที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น MS เท่านั้นที่มี PPMS PPMS มีผลต่อผู้ชายและผู้หญิงเท่า ๆ กันในขณะที่ RRMS พบได้บ่อยในผู้หญิงมากกว่าผู้ชาย


MS ส่วนใหญ่เกิดขึ้นเมื่อระบบภูมิคุ้มกันโจมตีปลอกไมอีลิน ปลอกไมอีลินเป็นสารป้องกันไขมันที่ล้อมรอบเส้นประสาทในไขสันหลังและสมอง เมื่อสารนี้ถูกทำร้ายจะทำให้เกิดการอักเสบ

PPMS นำไปสู่ความเสียหายของเส้นประสาทและเนื้อเยื่อแผลเป็นในบริเวณที่เสียหาย โรคนี้รบกวนกระบวนการสื่อสารของเส้นประสาททำให้เกิดรูปแบบอาการและการดำเนินของโรคที่ไม่สามารถคาดเดาได้

ต่างจากคนที่มี RRMS คนที่มีประสบการณ์ PPMS จะค่อยๆลดการทำงานลงโดยไม่มีอาการกำเริบหรือหายเร็ว นอกจากความพิการที่เพิ่มขึ้นทีละน้อยผู้ที่มี PPMS อาจมีอาการดังต่อไปนี้:

  • ความรู้สึกชาหรือรู้สึกเสียวซ่า
  • ความเหนื่อยล้า
  • ปัญหาในการเดินหรือประสานงานการเคลื่อนไหว
  • ปัญหาเกี่ยวกับการมองเห็นเช่นการมองเห็นซ้อน
  • ปัญหาเกี่ยวกับความจำและการเรียนรู้
  • กล้ามเนื้อกระตุกหรือตึงของกล้ามเนื้อ
  • การเปลี่ยนแปลงอารมณ์

การรักษา PPMS

การรักษา PPMS นั้นยากกว่าการรักษา RRMS และรวมถึงการใช้การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกัน การบำบัดเหล่านี้ให้ความช่วยเหลือเพียงชั่วคราว สามารถใช้ได้อย่างปลอดภัยและต่อเนื่องเพียงไม่กี่เดือนถึงหนึ่งปีต่อครั้ง


ในขณะที่สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติยาหลายชนิดสำหรับ RRMS แต่ไม่ใช่ทั้งหมดที่เหมาะสมสำหรับ MS ชนิดก้าวหน้า ยา RRMS ซึ่งเรียกอีกอย่างว่ายาปรับเปลี่ยนโรค (DMDs) จะรับประทานอย่างต่อเนื่องและมักมีผลข้างเคียงที่ไม่สามารถทนได้

นอกจากนี้ยังสามารถพบรอยโรคและความเสียหายของเส้นประสาทในผู้ที่มี PPMS รอยโรคมีการอักเสบสูงและอาจทำให้เกิดความเสียหายต่อปลอกไมอีลิน ปัจจุบันยังไม่มีความชัดเจนว่ายาที่ช่วยลดการอักเสบสามารถชะลอการเกิด MS ในรูปแบบที่ก้าวหน้าได้หรือไม่

Ocrevus (Ocrelizumab)

องค์การอาหารและยาอนุมัติให้ Ocrevus (ocrelizumab) เป็นยารักษาทั้ง RRMS และ PPMS ในเดือนมีนาคม 2017 จนถึงปัจจุบันเป็นยาชนิดเดียวที่ได้รับการรับรองจาก FDA ในการรักษา PPMS

การทดลองทางคลินิกระบุว่าสามารถชะลอการลุกลามของอาการใน PPMS ได้ประมาณ 25 เปอร์เซ็นต์เมื่อเทียบกับยาหลอก

นอกจากนี้ Ocrevus ยังได้รับการรับรองสำหรับการรักษา RRMS และ PPMS“ ต้น” ในอังกฤษ ยังไม่ได้รับการอนุมัติในส่วนอื่น ๆ ของสหราชอาณาจักร


สถาบันแห่งชาติเพื่อความเป็นเลิศด้านสุขภาพ (NICE) ปฏิเสธ Ocrevus เนื่องจากค่าใช้จ่ายในการจัดหายานี้มีมากกว่าผลประโยชน์ อย่างไรก็ตาม NICE, National Health Service (NHS) และผู้ผลิตยา (Roche) ได้เจรจาต่อรองราคาในที่สุด

กำลังดำเนินการทดลองทางคลินิก PPMS

สิ่งสำคัญสำหรับนักวิจัยคือการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ MS ในรูปแบบก้าวหน้า ยาใหม่ต้องผ่านการทดสอบทางคลินิกอย่างเข้มงวดก่อนที่ FDA จะอนุมัติ

การทดลองทางคลินิกส่วนใหญ่ใช้เวลา 2 ถึง 3 ปี อย่างไรก็ตามเนื่องจากการวิจัยมีข้อ จำกัด จึงจำเป็นต้องมีการทดลองอีกต่อไปสำหรับ PPMS กำลังดำเนินการทดลอง RRMS เพิ่มเติมเนื่องจากง่ายต่อการตัดสินประสิทธิภาพของยาต่อการกำเริบของโรค

ดูเว็บไซต์ National Multiple Sclerosis Society เพื่อดูรายการการทดลองทางคลินิกทั้งหมดในสหรัฐอเมริกา

ขณะนี้การทดลองเลือกต่อไปนี้อยู่ระหว่างดำเนินการ

NurOwn สเต็มเซลล์บำบัด

Brainstorm Cell Therapeutics กำลังทำการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 เพื่อตรวจสอบความปลอดภัยและประสิทธิผลของเซลล์ NurOwn ในการรักษา MS แบบก้าวหน้า การรักษานี้ใช้เซลล์ต้นกำเนิดที่ได้จากผู้เข้าร่วมที่ได้รับการกระตุ้นเพื่อผลิตปัจจัยการเจริญเติบโตที่เฉพาะเจาะจง

ในเดือนพฤศจิกายน 2019 National Multiple Sclerosis Society ได้มอบทุนการวิจัย Brainstorm Cell Therapeutics มูลค่า 495,330 ดอลลาร์เพื่อสนับสนุนการรักษานี้

คาดว่าการพิจารณาคดีจะสรุปได้ในเดือนกันยายน 2563

ไบโอติน

MedDay Pharmaceuticals SA กำลังดำเนินการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 เกี่ยวกับประสิทธิภาพของแคปซูลไบโอตินขนาดสูงในการรักษาผู้ที่เป็นโรค MS ที่ก้าวหน้า การพิจารณาคดียังมุ่งเน้นเฉพาะบุคคลที่มีปัญหาในการเดิน

ไบโอตินเป็นวิตามินที่มีส่วนเกี่ยวข้องกับปัจจัยการเจริญเติบโตของเซลล์เช่นเดียวกับการผลิตไมอีลิน แคปซูลไบโอตินกำลังถูกเปรียบเทียบกับยาหลอก

การพิจารณาคดีไม่ได้รับสมัครผู้เข้าร่วมใหม่อีกต่อไป แต่คาดว่าจะไม่ได้ข้อสรุปจนถึงเดือนมิถุนายน 2566

ยามาซิทินิบ

AB Science กำลังทำการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 กับยามาซิทินิบ ยามาซิทินิบเป็นยาที่ขัดขวางการตอบสนองต่อการอักเสบ สิ่งนี้นำไปสู่การตอบสนองของภูมิคุ้มกันที่ลดลงและระดับการอักเสบลดลง

การทดลองนี้กำลังประเมินความปลอดภัยและประสิทธิผลของยามาซิทินิบเมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอก มีการเปรียบเทียบสูตรการรักษาด้วยยามาซิทินิบสองรายการกับยาหลอก: ระบบการปกครองแรกใช้ปริมาณเท่ากันตลอดในขณะที่อีกระบบหนึ่งเกี่ยวข้องกับการเพิ่มปริมาณยาหลังจาก 3 เดือน

การพิจารณาคดีไม่รับสมัครผู้เข้าร่วมใหม่อีกต่อไป คาดว่าจะสรุปได้ในเดือนกันยายน 2020

เสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิก

การทดลองต่อไปนี้เพิ่งเสร็จสมบูรณ์ สำหรับพวกเขาส่วนใหญ่มีการเผยแพร่ผลลัพธ์เบื้องต้นหรือขั้นสุดท้ายแล้ว

อิบูดิลาสต์

MediciNova ได้เสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 เกี่ยวกับยา ibudilast จุดมุ่งหมายคือเพื่อตรวจสอบความปลอดภัยและกิจกรรมของยาในผู้ที่มี MS ที่ก้าวหน้า ในการศึกษานี้ได้เปรียบเทียบ ibudilast กับยาหลอก

ผลการศึกษาเบื้องต้นระบุว่า ibudilast ชะลอการลุกลามของสมองฝ่อเมื่อเทียบกับยาหลอกในช่วง 96 สัปดาห์ ผลข้างเคียงที่รายงานส่วนใหญ่ ได้แก่ อาการทางระบบทางเดินอาหาร

แม้ว่าผลลัพธ์จะมีแนวโน้มที่ดี แต่ก็จำเป็นต้องมีการทดลองเพิ่มเติมเพื่อดูว่าสามารถทำซ้ำผลลัพธ์ของการทดลองนี้ได้หรือไม่และ ibudilast อาจเปรียบเทียบกับ Ocrevus และยาอื่น ๆ ได้อย่างไร

ไอดีบีโนน

สถาบันโรคภูมิแพ้และโรคติดเชื้อแห่งชาติ (NIAID) เพิ่งเสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิกระยะ I / II เพื่อประเมินผลของไอดีบีโนนต่อผู้ที่เป็นโรค PPMS Idebenone เป็นโคเอนไซม์คิวเทนสังเคราะห์ เชื่อกันว่าจะจำกัดความเสียหายต่อระบบประสาท

ตลอดระยะเวลา 2 ปีที่ผ่านมาของการทดลอง 3 ปีนี้ผู้เข้าร่วมรับประทานยาหรือยาหลอก ผลการศึกษาเบื้องต้นระบุว่าในระหว่างการศึกษาไอดีบีโนนไม่ได้ให้ประโยชน์อะไรกับยาหลอก

Laquinimod

Teva Pharmaceutical Industries สนับสนุนการศึกษาระยะที่ 2 เพื่อสร้างข้อพิสูจน์แนวคิดในการรักษา PPMS ด้วย laquinimod

ยังไม่เข้าใจทั้งหมดว่า laquinimod ทำงานอย่างไร เชื่อกันว่าจะเปลี่ยนพฤติกรรมของเซลล์ภูมิคุ้มกันดังนั้นจึงป้องกันความเสียหายของระบบประสาท

ผลการทดลองที่น่าผิดหวังทำให้ผู้ผลิต Active Biotech ยุติการพัฒนา laquinimod เป็นยาสำหรับ MS

Fampridine

ในปี 2018 University College Dublin ได้ทำการทดลองระยะที่ 4 เพื่อตรวจสอบผลของ fampridine ในผู้ที่มีความผิดปกติของแขนขาส่วนบนและ PPMS หรือ SPMS Fampridine เรียกอีกอย่างว่า dalfampridine

แม้ว่าการทดลองนี้จะเสร็จสิ้นแล้ว แต่ยังไม่มีการรายงานผล

อย่างไรก็ตามจากการศึกษาของอิตาลีในปี 2019 ยาอาจช่วยเพิ่มความเร็วในการประมวลผลข้อมูลในผู้ที่เป็นโรค MS การทบทวนและการวิเคราะห์เมตาในปี 2019 สรุปได้ว่ามีหลักฐานที่ชัดเจนว่ายาช่วยเพิ่มความสามารถของผู้ที่เป็นโรค MS ในการเดินในระยะทางสั้น ๆ รวมถึงความสามารถในการเดิน

การวิจัย PPMS

National Multiple Sclerosis Society กำลังส่งเสริมการวิจัยอย่างต่อเนื่องเกี่ยวกับ MS ประเภทก้าวหน้า เป้าหมายคือการสร้างการรักษาที่ประสบความสำเร็จ

งานวิจัยบางชิ้นมุ่งเน้นไปที่ความแตกต่างระหว่างผู้ที่มี PPMS และบุคคลที่มีสุขภาพดี การศึกษาล่าสุดพบว่าเซลล์ต้นกำเนิดในสมองของคนที่มี PPMS ดูแก่กว่าเซลล์ต้นกำเนิดเดียวกันในคนที่มีสุขภาพดีในวัยใกล้เคียงกัน

นอกจากนี้นักวิจัยพบว่าเมื่อ oligodendrocytes ซึ่งเป็นเซลล์ที่สร้างไมอีลินสัมผัสกับเซลล์ต้นกำเนิดเหล่านี้พวกมันจะแสดงโปรตีนที่แตกต่างจากคนที่มีสุขภาพดี เมื่อการแสดงออกของโปรตีนนี้ถูกปิดกั้น oligodendrocytes จะทำงานตามปกติ สิ่งนี้สามารถช่วยอธิบายได้ว่าเหตุใดไมอีลินจึงถูกบุกรุกในผู้ที่มี PPMS

การศึกษาอื่นพบว่าคนที่มี MS ที่ก้าวหน้ามีระดับโมเลกุลต่ำกว่าที่เรียกว่ากรดน้ำดี กรดน้ำดีมีหน้าที่หลายอย่างโดยเฉพาะในการย่อยอาหาร นอกจากนี้ยังมีฤทธิ์ต้านการอักเสบในเซลล์บางชนิด

นอกจากนี้ยังพบตัวรับกรดน้ำดีในเซลล์ในเนื้อเยื่อ MS คิดว่าการเสริมกรดน้ำดีอาจเป็นประโยชน์ต่อผู้ที่เป็นโรค MS ที่ก้าวหน้า ในความเป็นจริงการทดลองทางคลินิกเพื่อทดสอบว่ากำลังดำเนินการอยู่

ซื้อกลับบ้าน

โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยและองค์กรอื่น ๆ ทั่วสหรัฐอเมริกากำลังทำงานอย่างต่อเนื่องเพื่อเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ PPMS และ MS โดยทั่วไป

จนถึงตอนนี้ Ocrevus มียาเพียงตัวเดียวเท่านั้นที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการรักษา PPMS แม้ว่า Ocrevus จะชะลอความก้าวหน้าของ PPMS แต่ก็ไม่ได้หยุดความก้าวหน้า

ยาบางชนิดเช่น ibudilast มีแนวโน้มที่ดีจากการทดลองในช่วงต้น ยาอื่น ๆ เช่น idebenone และ laquinimod ไม่ได้แสดงว่ามีประสิทธิภาพ

จำเป็นต้องมีการทดลองเพิ่มเติมเพื่อระบุวิธีการรักษาเพิ่มเติมสำหรับ PPMS สอบถามผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกและการวิจัยล่าสุดที่อาจเป็นประโยชน์ต่อคุณ

กระทู้สด

วิธีรักษาสิวในการตั้งครรภ์
การออกกำลังกาย

วิธีรักษาสิวในการตั้งครรภ์

ในการรักษาสิวในการตั้งครรภ์สิ่งสำคัญคือต้องใช้ผลิตภัณฑ์สำหรับใช้ภายนอกเนื่องจากยาที่ระบุไว้สำหรับการรักษาสิวที่รุนแรงมักมีข้อห้ามในการตั้งครรภ์เนื่องจากอาจเป็นอันตรายต่อทารกได้ในระหว่างตั้งครรภ์จะมีกา...
จะรู้ได้อย่างไรว่าคอเลสเตอรอลของคุณสูง
การออกกำลังกาย

จะรู้ได้อย่างไรว่าคอเลสเตอรอลของคุณสูง

หากต้องการทราบว่าคอเลสเตอรอลของคุณสูงหรือไม่คุณต้องทำการตรวจเลือดในห้องปฏิบัติการและหากผลตรวจสูงเกิน 200 มก. / ดล. สิ่งสำคัญคือต้องไปพบแพทย์เพื่อดูว่าคุณจำเป็นต้องทานยาหรือไม่ การเปลี่ยนแปลงอาหารของคุ...