การวิจัยในอนาคตและการทดลองทางคลินิกสำหรับ Primary Progressive MS
เนื้อหา
- ภาพรวม
- ประเภทของ MS
- ทำความเข้าใจกับ MS ที่ก้าวหน้าขั้นต้น
- การรักษา PPMS
- Ocrevus (Ocrelizumab)
- กำลังดำเนินการทดลองทางคลินิก PPMS
- NurOwn สเต็มเซลล์บำบัด
- ไบโอติน
- ยามาซิทินิบ
- เสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิก
- อิบูดิลาสต์
- ไอดีบีโนน
- Laquinimod
- Fampridine
- การวิจัย PPMS
- ซื้อกลับบ้าน
ภาพรวม
Multiple sclerosis (MS) เป็นภาวะแพ้ภูมิตัวเองเรื้อรัง เกิดขึ้นเมื่อร่างกายเริ่มโจมตีส่วนต่างๆของระบบประสาทส่วนกลาง (CNS)
ยาและการรักษาในปัจจุบันส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่การกลับเป็นซ้ำของ MS และไม่ได้อยู่ในกลุ่ม MS (PPMS) ที่ก้าวหน้า อย่างไรก็ตามการทดลองทางคลินิกจัดขึ้นอย่างต่อเนื่องเพื่อช่วยให้เข้าใจ PPMS ได้ดีขึ้นและค้นหาวิธีการรักษาใหม่ ๆ ที่มีประสิทธิภาพ
ประเภทของ MS
MS สี่ประเภทหลัก ได้แก่ :
- โรคที่แยกได้ทางคลินิก (CIS)
- อาการกำเริบ - ส่ง MS (RRMS)
- MS ก้าวหน้าหลัก (PPMS)
- รองโปรเกรสซีฟ MS (SPMS)
MS ประเภทนี้ถูกสร้างขึ้นเพื่อช่วยให้นักวิจัยทางการแพทย์สามารถจัดหมวดหมู่ผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกที่มีพัฒนาการของโรคที่คล้ายคลึงกัน การจัดกลุ่มเหล่านี้ช่วยให้นักวิจัยสามารถประเมินประสิทธิผลและความปลอดภัยของการรักษาบางอย่างได้โดยไม่ต้องใช้ผู้เข้าร่วมจำนวนมาก
ทำความเข้าใจกับ MS ที่ก้าวหน้าขั้นต้น
มีเพียงร้อยละ 15 ของผู้ที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น MS เท่านั้นที่มี PPMS PPMS มีผลต่อผู้ชายและผู้หญิงเท่า ๆ กันในขณะที่ RRMS พบได้บ่อยในผู้หญิงมากกว่าผู้ชาย
MS ส่วนใหญ่เกิดขึ้นเมื่อระบบภูมิคุ้มกันโจมตีปลอกไมอีลิน ปลอกไมอีลินเป็นสารป้องกันไขมันที่ล้อมรอบเส้นประสาทในไขสันหลังและสมอง เมื่อสารนี้ถูกทำร้ายจะทำให้เกิดการอักเสบ
PPMS นำไปสู่ความเสียหายของเส้นประสาทและเนื้อเยื่อแผลเป็นในบริเวณที่เสียหาย โรคนี้รบกวนกระบวนการสื่อสารของเส้นประสาททำให้เกิดรูปแบบอาการและการดำเนินของโรคที่ไม่สามารถคาดเดาได้
ต่างจากคนที่มี RRMS คนที่มีประสบการณ์ PPMS จะค่อยๆลดการทำงานลงโดยไม่มีอาการกำเริบหรือหายเร็ว นอกจากความพิการที่เพิ่มขึ้นทีละน้อยผู้ที่มี PPMS อาจมีอาการดังต่อไปนี้:
- ความรู้สึกชาหรือรู้สึกเสียวซ่า
- ความเหนื่อยล้า
- ปัญหาในการเดินหรือประสานงานการเคลื่อนไหว
- ปัญหาเกี่ยวกับการมองเห็นเช่นการมองเห็นซ้อน
- ปัญหาเกี่ยวกับความจำและการเรียนรู้
- กล้ามเนื้อกระตุกหรือตึงของกล้ามเนื้อ
- การเปลี่ยนแปลงอารมณ์
การรักษา PPMS
การรักษา PPMS นั้นยากกว่าการรักษา RRMS และรวมถึงการใช้การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกัน การบำบัดเหล่านี้ให้ความช่วยเหลือเพียงชั่วคราว สามารถใช้ได้อย่างปลอดภัยและต่อเนื่องเพียงไม่กี่เดือนถึงหนึ่งปีต่อครั้ง
ในขณะที่สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติยาหลายชนิดสำหรับ RRMS แต่ไม่ใช่ทั้งหมดที่เหมาะสมสำหรับ MS ชนิดก้าวหน้า ยา RRMS ซึ่งเรียกอีกอย่างว่ายาปรับเปลี่ยนโรค (DMDs) จะรับประทานอย่างต่อเนื่องและมักมีผลข้างเคียงที่ไม่สามารถทนได้
นอกจากนี้ยังสามารถพบรอยโรคและความเสียหายของเส้นประสาทในผู้ที่มี PPMS รอยโรคมีการอักเสบสูงและอาจทำให้เกิดความเสียหายต่อปลอกไมอีลิน ปัจจุบันยังไม่มีความชัดเจนว่ายาที่ช่วยลดการอักเสบสามารถชะลอการเกิด MS ในรูปแบบที่ก้าวหน้าได้หรือไม่
Ocrevus (Ocrelizumab)
องค์การอาหารและยาอนุมัติให้ Ocrevus (ocrelizumab) เป็นยารักษาทั้ง RRMS และ PPMS ในเดือนมีนาคม 2017 จนถึงปัจจุบันเป็นยาชนิดเดียวที่ได้รับการรับรองจาก FDA ในการรักษา PPMS
การทดลองทางคลินิกระบุว่าสามารถชะลอการลุกลามของอาการใน PPMS ได้ประมาณ 25 เปอร์เซ็นต์เมื่อเทียบกับยาหลอก
นอกจากนี้ Ocrevus ยังได้รับการรับรองสำหรับการรักษา RRMS และ PPMS“ ต้น” ในอังกฤษ ยังไม่ได้รับการอนุมัติในส่วนอื่น ๆ ของสหราชอาณาจักร
สถาบันแห่งชาติเพื่อความเป็นเลิศด้านสุขภาพ (NICE) ปฏิเสธ Ocrevus เนื่องจากค่าใช้จ่ายในการจัดหายานี้มีมากกว่าผลประโยชน์ อย่างไรก็ตาม NICE, National Health Service (NHS) และผู้ผลิตยา (Roche) ได้เจรจาต่อรองราคาในที่สุด
กำลังดำเนินการทดลองทางคลินิก PPMS
สิ่งสำคัญสำหรับนักวิจัยคือการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ MS ในรูปแบบก้าวหน้า ยาใหม่ต้องผ่านการทดสอบทางคลินิกอย่างเข้มงวดก่อนที่ FDA จะอนุมัติ
การทดลองทางคลินิกส่วนใหญ่ใช้เวลา 2 ถึง 3 ปี อย่างไรก็ตามเนื่องจากการวิจัยมีข้อ จำกัด จึงจำเป็นต้องมีการทดลองอีกต่อไปสำหรับ PPMS กำลังดำเนินการทดลอง RRMS เพิ่มเติมเนื่องจากง่ายต่อการตัดสินประสิทธิภาพของยาต่อการกำเริบของโรค
ดูเว็บไซต์ National Multiple Sclerosis Society เพื่อดูรายการการทดลองทางคลินิกทั้งหมดในสหรัฐอเมริกา
ขณะนี้การทดลองเลือกต่อไปนี้อยู่ระหว่างดำเนินการ
NurOwn สเต็มเซลล์บำบัด
Brainstorm Cell Therapeutics กำลังทำการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 เพื่อตรวจสอบความปลอดภัยและประสิทธิผลของเซลล์ NurOwn ในการรักษา MS แบบก้าวหน้า การรักษานี้ใช้เซลล์ต้นกำเนิดที่ได้จากผู้เข้าร่วมที่ได้รับการกระตุ้นเพื่อผลิตปัจจัยการเจริญเติบโตที่เฉพาะเจาะจง
ในเดือนพฤศจิกายน 2019 National Multiple Sclerosis Society ได้มอบทุนการวิจัย Brainstorm Cell Therapeutics มูลค่า 495,330 ดอลลาร์เพื่อสนับสนุนการรักษานี้
คาดว่าการพิจารณาคดีจะสรุปได้ในเดือนกันยายน 2563
ไบโอติน
MedDay Pharmaceuticals SA กำลังดำเนินการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 เกี่ยวกับประสิทธิภาพของแคปซูลไบโอตินขนาดสูงในการรักษาผู้ที่เป็นโรค MS ที่ก้าวหน้า การพิจารณาคดียังมุ่งเน้นเฉพาะบุคคลที่มีปัญหาในการเดิน
ไบโอตินเป็นวิตามินที่มีส่วนเกี่ยวข้องกับปัจจัยการเจริญเติบโตของเซลล์เช่นเดียวกับการผลิตไมอีลิน แคปซูลไบโอตินกำลังถูกเปรียบเทียบกับยาหลอก
การพิจารณาคดีไม่ได้รับสมัครผู้เข้าร่วมใหม่อีกต่อไป แต่คาดว่าจะไม่ได้ข้อสรุปจนถึงเดือนมิถุนายน 2566
ยามาซิทินิบ
AB Science กำลังทำการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 กับยามาซิทินิบ ยามาซิทินิบเป็นยาที่ขัดขวางการตอบสนองต่อการอักเสบ สิ่งนี้นำไปสู่การตอบสนองของภูมิคุ้มกันที่ลดลงและระดับการอักเสบลดลง
การทดลองนี้กำลังประเมินความปลอดภัยและประสิทธิผลของยามาซิทินิบเมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอก มีการเปรียบเทียบสูตรการรักษาด้วยยามาซิทินิบสองรายการกับยาหลอก: ระบบการปกครองแรกใช้ปริมาณเท่ากันตลอดในขณะที่อีกระบบหนึ่งเกี่ยวข้องกับการเพิ่มปริมาณยาหลังจาก 3 เดือน
การพิจารณาคดีไม่รับสมัครผู้เข้าร่วมใหม่อีกต่อไป คาดว่าจะสรุปได้ในเดือนกันยายน 2020
เสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิก
การทดลองต่อไปนี้เพิ่งเสร็จสมบูรณ์ สำหรับพวกเขาส่วนใหญ่มีการเผยแพร่ผลลัพธ์เบื้องต้นหรือขั้นสุดท้ายแล้ว
อิบูดิลาสต์
MediciNova ได้เสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 เกี่ยวกับยา ibudilast จุดมุ่งหมายคือเพื่อตรวจสอบความปลอดภัยและกิจกรรมของยาในผู้ที่มี MS ที่ก้าวหน้า ในการศึกษานี้ได้เปรียบเทียบ ibudilast กับยาหลอก
ผลการศึกษาเบื้องต้นระบุว่า ibudilast ชะลอการลุกลามของสมองฝ่อเมื่อเทียบกับยาหลอกในช่วง 96 สัปดาห์ ผลข้างเคียงที่รายงานส่วนใหญ่ ได้แก่ อาการทางระบบทางเดินอาหาร
แม้ว่าผลลัพธ์จะมีแนวโน้มที่ดี แต่ก็จำเป็นต้องมีการทดลองเพิ่มเติมเพื่อดูว่าสามารถทำซ้ำผลลัพธ์ของการทดลองนี้ได้หรือไม่และ ibudilast อาจเปรียบเทียบกับ Ocrevus และยาอื่น ๆ ได้อย่างไร
ไอดีบีโนน
สถาบันโรคภูมิแพ้และโรคติดเชื้อแห่งชาติ (NIAID) เพิ่งเสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิกระยะ I / II เพื่อประเมินผลของไอดีบีโนนต่อผู้ที่เป็นโรค PPMS Idebenone เป็นโคเอนไซม์คิวเทนสังเคราะห์ เชื่อกันว่าจะจำกัดความเสียหายต่อระบบประสาท
ตลอดระยะเวลา 2 ปีที่ผ่านมาของการทดลอง 3 ปีนี้ผู้เข้าร่วมรับประทานยาหรือยาหลอก ผลการศึกษาเบื้องต้นระบุว่าในระหว่างการศึกษาไอดีบีโนนไม่ได้ให้ประโยชน์อะไรกับยาหลอก
Laquinimod
Teva Pharmaceutical Industries สนับสนุนการศึกษาระยะที่ 2 เพื่อสร้างข้อพิสูจน์แนวคิดในการรักษา PPMS ด้วย laquinimod
ยังไม่เข้าใจทั้งหมดว่า laquinimod ทำงานอย่างไร เชื่อกันว่าจะเปลี่ยนพฤติกรรมของเซลล์ภูมิคุ้มกันดังนั้นจึงป้องกันความเสียหายของระบบประสาท
ผลการทดลองที่น่าผิดหวังทำให้ผู้ผลิต Active Biotech ยุติการพัฒนา laquinimod เป็นยาสำหรับ MS
Fampridine
ในปี 2018 University College Dublin ได้ทำการทดลองระยะที่ 4 เพื่อตรวจสอบผลของ fampridine ในผู้ที่มีความผิดปกติของแขนขาส่วนบนและ PPMS หรือ SPMS Fampridine เรียกอีกอย่างว่า dalfampridine
แม้ว่าการทดลองนี้จะเสร็จสิ้นแล้ว แต่ยังไม่มีการรายงานผล
อย่างไรก็ตามจากการศึกษาของอิตาลีในปี 2019 ยาอาจช่วยเพิ่มความเร็วในการประมวลผลข้อมูลในผู้ที่เป็นโรค MS การทบทวนและการวิเคราะห์เมตาในปี 2019 สรุปได้ว่ามีหลักฐานที่ชัดเจนว่ายาช่วยเพิ่มความสามารถของผู้ที่เป็นโรค MS ในการเดินในระยะทางสั้น ๆ รวมถึงความสามารถในการเดิน
การวิจัย PPMS
National Multiple Sclerosis Society กำลังส่งเสริมการวิจัยอย่างต่อเนื่องเกี่ยวกับ MS ประเภทก้าวหน้า เป้าหมายคือการสร้างการรักษาที่ประสบความสำเร็จ
งานวิจัยบางชิ้นมุ่งเน้นไปที่ความแตกต่างระหว่างผู้ที่มี PPMS และบุคคลที่มีสุขภาพดี การศึกษาล่าสุดพบว่าเซลล์ต้นกำเนิดในสมองของคนที่มี PPMS ดูแก่กว่าเซลล์ต้นกำเนิดเดียวกันในคนที่มีสุขภาพดีในวัยใกล้เคียงกัน
นอกจากนี้นักวิจัยพบว่าเมื่อ oligodendrocytes ซึ่งเป็นเซลล์ที่สร้างไมอีลินสัมผัสกับเซลล์ต้นกำเนิดเหล่านี้พวกมันจะแสดงโปรตีนที่แตกต่างจากคนที่มีสุขภาพดี เมื่อการแสดงออกของโปรตีนนี้ถูกปิดกั้น oligodendrocytes จะทำงานตามปกติ สิ่งนี้สามารถช่วยอธิบายได้ว่าเหตุใดไมอีลินจึงถูกบุกรุกในผู้ที่มี PPMS
การศึกษาอื่นพบว่าคนที่มี MS ที่ก้าวหน้ามีระดับโมเลกุลต่ำกว่าที่เรียกว่ากรดน้ำดี กรดน้ำดีมีหน้าที่หลายอย่างโดยเฉพาะในการย่อยอาหาร นอกจากนี้ยังมีฤทธิ์ต้านการอักเสบในเซลล์บางชนิด
นอกจากนี้ยังพบตัวรับกรดน้ำดีในเซลล์ในเนื้อเยื่อ MS คิดว่าการเสริมกรดน้ำดีอาจเป็นประโยชน์ต่อผู้ที่เป็นโรค MS ที่ก้าวหน้า ในความเป็นจริงการทดลองทางคลินิกเพื่อทดสอบว่ากำลังดำเนินการอยู่
ซื้อกลับบ้าน
โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยและองค์กรอื่น ๆ ทั่วสหรัฐอเมริกากำลังทำงานอย่างต่อเนื่องเพื่อเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ PPMS และ MS โดยทั่วไป
จนถึงตอนนี้ Ocrevus มียาเพียงตัวเดียวเท่านั้นที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการรักษา PPMS แม้ว่า Ocrevus จะชะลอความก้าวหน้าของ PPMS แต่ก็ไม่ได้หยุดความก้าวหน้า
ยาบางชนิดเช่น ibudilast มีแนวโน้มที่ดีจากการทดลองในช่วงต้น ยาอื่น ๆ เช่น idebenone และ laquinimod ไม่ได้แสดงว่ามีประสิทธิภาพ
จำเป็นต้องมีการทดลองเพิ่มเติมเพื่อระบุวิธีการรักษาเพิ่มเติมสำหรับ PPMS สอบถามผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกและการวิจัยล่าสุดที่อาจเป็นประโยชน์ต่อคุณ
บทความสำหรับคุณ
กระเพาะปัสสาวะอักเสบเฉียบพลัน
