ยีนบำบัดคืออะไรทำอย่างไรและรักษาอะไรได้บ้าง

เนื้อหา

• วิธีการทำ
• เทคนิค CRISPR
• เทคนิค T-Cell รถยนต์
• โรคที่ยีนบำบัดสามารถรักษาได้
• ยีนบำบัดต้านมะเร็ง

การบำบัดด้วยยีนหรือที่เรียกว่ายีนบำบัดหรือการแก้ไขยีนเป็นการรักษาแบบใหม่ที่ประกอบด้วยชุดเทคนิคที่สามารถเป็นประโยชน์ในการรักษาและป้องกันโรคที่ซับซ้อนเช่นโรคทางพันธุกรรมและมะเร็งโดยการปรับเปลี่ยนยีนเฉพาะ

ยีนสามารถกำหนดได้ว่าเป็นหน่วยพื้นฐานของการถ่ายทอดทางพันธุกรรมและประกอบด้วยลำดับเฉพาะของกรดนิวคลีอิกนั่นคือ DNA และ RNA และมีข้อมูลที่เกี่ยวข้องกับลักษณะและสุขภาพของบุคคล ดังนั้นการรักษาประเภทนี้ประกอบด้วยการทำให้เกิดการเปลี่ยนแปลงใน DNA ของเซลล์ที่ได้รับผลกระทบจากโรคและกระตุ้นการป้องกันของร่างกายเพื่อรับรู้เนื้อเยื่อที่เสียหายและส่งเสริมการกำจัด

โรคที่สามารถรักษาได้ด้วยวิธีนี้ ได้แก่ โรคที่เกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนแปลงบางอย่างในดีเอ็นเอเช่นมะเร็งโรคแพ้ภูมิตัวเองเบาหวานโรคซิสติกไฟโบรซิสรวมถึงโรคความเสื่อมหรือพันธุกรรมอื่น ๆ อย่างไรก็ตามในหลาย ๆ กรณีพวกเขายังอยู่ในขั้นตอนการพัฒนา . การทดสอบ.

วิธีการทำ

การบำบัดด้วยยีนประกอบด้วยการใช้ยีนแทนยาในการรักษาโรค ทำได้โดยการเปลี่ยนสารพันธุกรรมของเนื้อเยื่อที่ถูกทำลายโดยสิ่งอื่นที่เป็นเรื่องปกติ ปัจจุบันการบำบัดด้วยยีนได้ดำเนินการโดยใช้เทคนิคระดับโมเลกุล 2 แบบคือเทคนิค CRISPR และเทคนิค Car T-Cell:

เทคนิค CRISPR

เทคนิค CRISPR ประกอบด้วยการเปลี่ยนแปลงบริเวณเฉพาะของ DNA ที่อาจเกี่ยวข้องกับโรค ดังนั้นเทคนิคนี้จึงช่วยให้ยีนสามารถเปลี่ยนแปลงในสถานที่เฉพาะได้อย่างแม่นยำรวดเร็วและราคาไม่แพง โดยทั่วไปเทคนิคสามารถทำได้ในไม่กี่ขั้นตอน:

• มีการระบุยีนเฉพาะซึ่งสามารถเรียกได้ว่าเป็นยีนเป้าหมายหรือลำดับ
• หลังจากระบุตัวตนแล้วนักวิทยาศาสตร์จะสร้างลำดับ“ แนวทางอาร์เอ็นเอ” ที่เติมเต็มพื้นที่เป้าหมาย
• RNA นี้วางอยู่ในเซลล์พร้อมกับโปรตีน Cas 9 ซึ่งทำงานโดยการตัดลำดับดีเอ็นเอเป้าหมาย
• จากนั้นลำดับดีเอ็นเอใหม่จะถูกแทรกลงในลำดับก่อนหน้า

การเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมส่วนใหญ่เกี่ยวข้องกับยีนที่อยู่ในเซลล์ร่างกายนั่นคือเซลล์ที่มีสารพันธุกรรมที่ไม่ได้ส่งต่อจากรุ่นสู่รุ่นซึ่ง จำกัด การเปลี่ยนแปลงให้อยู่ในบุคคลนั้นเท่านั้น อย่างไรก็ตามการวิจัยและการทดลองได้เกิดขึ้นซึ่งใช้เทคนิค CRISPR กับเซลล์สืบพันธุ์นั่นคือบนไข่หรือตัวอสุจิซึ่งทำให้เกิดคำถามมากมายเกี่ยวกับการประยุกต์ใช้เทคนิคและความปลอดภัยในการพัฒนาของบุคคล .

ยังไม่ทราบผลระยะยาวของเทคนิคและการแก้ไขยีน นักวิทยาศาสตร์เชื่อว่าการปรับแต่งยีนของมนุษย์สามารถทำให้บุคคลมีความอ่อนไหวต่อการเกิดการกลายพันธุ์ที่เกิดขึ้นเองซึ่งอาจนำไปสู่การทำงานของระบบภูมิคุ้มกันมากเกินไปหรือการเกิดโรคที่ร้ายแรงขึ้น

นอกเหนือจากการอภิปรายเกี่ยวกับการแก้ไขยีนเพื่อหมุนรอบความเป็นไปได้ของการกลายพันธุ์ที่เกิดขึ้นเองและความสามารถในการถ่ายทอดของการเปลี่ยนแปลงสำหรับคนรุ่นต่อไปแล้วคำถามทางจริยธรรมของขั้นตอนนี้ยังได้รับการกล่าวถึงอย่างกว้างขวางเนื่องจากเทคนิคนี้สามารถใช้ในการเปลี่ยนแปลงทารกได้ ลักษณะต่างๆเช่นสีตาความสูงสีผมเป็นต้น

เทคนิค T-Cell รถยนต์

เทคนิค Car T-Cell ถูกนำมาใช้แล้วในสหรัฐอเมริกายุโรปจีนและญี่ปุ่นและเพิ่งใช้ในบราซิลเพื่อรักษามะเร็งต่อมน้ำเหลือง เทคนิคนี้ประกอบด้วยการปรับเปลี่ยนระบบภูมิคุ้มกันเพื่อให้เซลล์เนื้องอกสามารถจดจำและกำจัดออกจากร่างกายได้ง่าย

ในการทำเช่นนี้เซลล์ T ที่ป้องกันของบุคคลนั้นจะถูกกำจัดออกและสารพันธุกรรมของพวกมันจะถูกจัดการโดยการเพิ่มยีน CAR เข้าไปในเซลล์ซึ่งเรียกว่าตัวรับแอนติเจนของ chimeric หลังจากเพิ่มยีนจำนวนเซลล์จะเพิ่มขึ้นและจากช่วงเวลาที่มีการตรวจสอบจำนวนเซลล์ที่เพียงพอและการมีโครงสร้างที่ปรับตัวมากขึ้นสำหรับการรับรู้เนื้องอกมีการกระตุ้นให้ระบบภูมิคุ้มกันของบุคคลแย่ลงและจากนั้นจึงทำการฉีด ของเซลล์ป้องกันที่แก้ไขด้วยยีน CAR

ดังนั้นจึงมีการกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกันซึ่งจะเริ่มจดจำเซลล์เนื้องอกได้ง่ายขึ้นและสามารถกำจัดเซลล์เหล่านี้ได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้น

โรคที่ยีนบำบัดสามารถรักษาได้

ยีนบำบัดมีแนวโน้มในการรักษาโรคทางพันธุกรรมอย่างไรก็ตามมีเพียงบางส่วนเท่านั้นที่สามารถดำเนินการได้แล้วหรืออยู่ในขั้นตอนการทดสอบ การตัดต่อพันธุกรรมได้รับการศึกษาโดยมีจุดประสงค์เพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมเช่นโรคซิสติกไฟโบรซิสตาบอด แต่กำเนิดโรคฮีโมฟีเลียและโรคโลหิตจางชนิดเคียวเป็นต้น แต่ยังได้รับการพิจารณาว่าเป็นเทคนิคที่สามารถส่งเสริมการป้องกันโรคที่ร้ายแรงและซับซ้อนมากขึ้น เช่นมะเร็งโรคหัวใจและการติดเชื้อเอชไอวีเป็นต้น

แม้จะมีการศึกษาเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาและป้องกันโรค แต่การแก้ไขยีนก็สามารถนำมาใช้ในพืชเพื่อให้พวกมันมีความอดทนต่อการเปลี่ยนแปลงสภาพภูมิอากาศและทนต่อปรสิตและยาฆ่าแมลงได้ดีขึ้นและในอาหารที่มีวัตถุประสงค์เพื่อให้มีคุณค่าทางโภชนาการมากขึ้น .

ยีนบำบัดต้านมะเร็ง

การบำบัดด้วยยีนสำหรับการรักษามะเร็งได้ดำเนินการแล้วในบางประเทศและมีการระบุไว้เป็นพิเศษสำหรับกรณีเฉพาะของมะเร็งเม็ดเลือดขาวมะเร็งต่อมน้ำเหลืองมะเร็งผิวหนังหรือมะเร็ง การบำบัดประเภทนี้ประกอบด้วยการกระตุ้นเซลล์ป้องกันของร่างกายให้จดจำเซลล์เนื้องอกและกำจัดออกไปซึ่งทำได้โดยการฉีดเนื้อเยื่อหรือไวรัสดัดแปลงพันธุกรรมเข้าไปในร่างกายของผู้ป่วย

เชื่อกันว่าในอนาคตยีนบำบัดจะมีประสิทธิภาพมากขึ้นและแทนที่การรักษามะเร็งในปัจจุบันอย่างไรก็ตามเนื่องจากยังมีราคาแพงและต้องใช้เทคโนโลยีขั้นสูงจึงควรระบุในกรณีที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยเคมีบำบัดการฉายแสง และการผ่าตัด