ตัวเลือกการรักษาสำหรับ Myelofibrosis

เนื้อหา

• จะมีการรักษา myelofibrosis หรือไม่?
• การรักษา myelofibrosis ด้วยยา
• การถ่ายเลือด
• การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด
• ศัลยกรรม
• ผลข้างเคียงของการรักษา
• การรักษาด้วยแอนโดรเจน
• corticosteroids
• immunomodulators
• สารยับยั้ง JAK2
• ยาเคมีบำบัด
• ตัดม้าม
• การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด
• การทดลองทางคลินิก
• การเยียวยาธรรมชาติ
• วิจัย
• ภาพ
• การพกพา

Myelofibrosis (MF) เป็นมะเร็งชนิดที่หายากโดยที่เนื้อเยื่อแผลเป็นสะสมทำให้ไขกระดูกทำให้เซลล์เม็ดเลือดแดงแข็งแรง ซึ่งอาจทำให้เกิดอาการเช่นความเหนื่อยล้าและช้ำมาก

เอ็มเอฟยังสามารถทำให้เกล็ดเลือดในเลือดของคุณมีจำนวนต่ำซึ่งอาจนำไปสู่ภาวะเลือดออกผิดปกติ หลายคนที่มี MF ก็มีม้ามโต

การรักษาแบบดั้งเดิมมีจุดมุ่งหมายเพื่อแก้ไขอาการของ MF และลดขนาดของม้ามของคุณ การบำบัดแบบเสริมอาจช่วยบรรเทาอาการของคุณและปรับปรุงคุณภาพชีวิตของคุณ

นี่คือภาพรวมของการรักษาที่มีให้สำหรับ MF

จะมีการรักษา myelofibrosis หรือไม่?

ขณะนี้ไม่มียารักษา myelofibrosis การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด Allogeneic เป็นการรักษาเพียงอย่างเดียวที่สามารถรักษา MF หรือยืดอายุการอยู่รอดของผู้ป่วย MF อย่างมีนัยสำคัญ

การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเกี่ยวข้องกับการแทนที่เซลล์ต้นกำเนิดที่ผิดปกติในไขกระดูกด้วยการแช่เซลล์ต้นกำเนิดจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดี

กระบวนการนี้มีความเสี่ยงที่เป็นอันตรายและมีนัยสำคัญและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิต โดยปกติแล้วจะแนะนำสำหรับผู้ที่อายุน้อยกว่าโดยไม่มีเงื่อนไขด้านสุขภาพอื่น ๆ

การรักษา myelofibrosis ด้วยยา

แพทย์ของคุณอาจแนะนำยาอย่างน้อยหนึ่งรายการเพื่อช่วยรักษาอาการหรือภาวะแทรกซ้อนของ MF ซึ่งรวมถึงโรคโลหิตจางการขยายตัวของม้ามเหงื่อออกตอนกลางคืนอาการคันและปวดกระดูก

ยารักษา MF ได้แก่ :

• corticosteroids เช่น prednisone
• สารกระตุ้นการสร้างเม็ดเลือดแดง
• การรักษาแอนโดรเจนเช่น Danazol
• immunomodulators รวมถึง thalidomide (Thalomid), lenalidomide (Revlimid) และ pomalidomide (Pomalyst)
• เคมีบำบัดรวมถึง hydroxyurea
• สารยับยั้ง JAK2 เช่น ruxolitinib (Jakafi) และ fedratinib (Inrebic)

Ruxolitinib เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการรับรองจากองค์การอาหารและยา (FDA) สำหรับการรักษาโรค MF ระดับกลางและระดับสูงที่มีความเสี่ยงสูง Ruxolitinib เป็นการรักษาที่มุ่งเน้นและตัวยับยั้ง JAK2 การกลายพันธุ์ในยีน JAK2 นั้นเกี่ยวข้องกับการพัฒนา MF

Fedratinib (Inrebic) ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาในปีพ. ศ. 2562 เพื่อรักษาผู้ใหญ่ที่มีระดับปฐมภูมิหรือทุติยภูมิที่มีความเสี่ยงสูง Fedratinib เป็นสารยับยั้ง JIN2 kinase ที่ได้รับการคัดเลือกอย่างสูง สำหรับคนที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วย ruxolitinib

การถ่ายเลือด

คุณอาจต้องได้รับการถ่ายเลือดถ้าคุณเป็นโลหิตเนื่องจาก MF การถ่ายเลือดเป็นประจำสามารถเพิ่มจำนวนเม็ดเลือดแดงของคุณและลดอาการเช่นความเหนื่อยล้าและช้ำง่าย

การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด

MF พัฒนาเมื่อเซลล์ต้นกำเนิดที่ผลิตเซลล์เม็ดเลือดเสียหาย มันเริ่มผลิตเซลล์เม็ดเลือดอ่อนที่สร้างขึ้นและทำให้เกิดแผลเป็น สิ่งนี้จะทำให้ไขกระดูกของคุณไม่สามารถสร้างเซลล์เม็ดเลือดที่แข็งแรงได้

การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดหรือที่รู้จักกันว่าการปลูกถ่ายไขกระดูกเป็นการรักษาที่อาจแก้ปัญหานี้ได้ แพทย์ของคุณจะต้องประเมินความเสี่ยงของแต่ละบุคคลเพื่อพิจารณาว่าคุณเป็นผู้สมัครที่ดีสำหรับกระบวนการนี้หรือไม่

ก่อนการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์คุณจะได้รับเคมีบำบัดหรือการฉายรังสี เป็นการกำจัดเซลล์มะเร็งที่เหลืออยู่และเพิ่มโอกาสที่ระบบภูมิคุ้มกันของคุณจะยอมรับเซลล์ผู้บริจาค

ผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพของคุณจะถ่ายโอนเซลล์ไขกระดูกจากผู้บริจาค เซลล์ต้นกำเนิดเพื่อสุขภาพของผู้บริจาคแทนเซลล์ต้นกำเนิดที่เสียหายในไขกระดูกของคุณและผลิตเซลล์เลือดที่แข็งแรง

การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดมีความเสี่ยงที่สำคัญและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิต แพทย์มักจะแนะนำขั้นตอนสำหรับผู้ที่มีภาวะ MF ​​ระดับกลางและระดับสูงที่อายุต่ำกว่า 70 ปีและไม่มีเงื่อนไขด้านสุขภาพอื่น ๆ มาก่อน

รูปแบบใหม่ของการลดความเข้ม (nonmyeloablative) การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด allogeneic ต้องใช้ปริมาณที่ต่ำกว่าของยาเคมีบำบัดและการฉายรังสี มันอาจจะดีกว่าสำหรับผู้สูงอายุ

ศัลยกรรม

โดยปกติเซลล์เม็ดเลือดจะเกิดจากไขกระดูก บางครั้งในผู้ที่มี MF ตับและม้ามผลิตเซลล์เม็ดเลือด สิ่งนี้สามารถทำให้ตับและม้ามโตกว่าปกติ

ม้ามโตอาจเจ็บปวดได้ ยาช่วยลดขนาดของม้าม หากยาไม่เพียงพอแพทย์ของคุณอาจแนะนำให้ผ่าตัดเพื่อเอาม้ามออก ขั้นตอนนี้เรียกว่าการตัดม้าม

ผลข้างเคียงของการรักษา

การรักษาด้วย MF ทั้งหมดอาจทำให้เกิดผลข้างเคียง แพทย์ของคุณจะชั่งน้ำหนักความเสี่ยงและประโยชน์ของการรักษาที่มีศักยภาพอย่างรอบคอบก่อนที่จะแนะนำวิธีการ

การพูดคุยกับแพทย์ของคุณเกี่ยวกับผลข้างเคียงของการรักษาที่คุณพบเป็นเรื่องสำคัญ แพทย์ของคุณอาจต้องการเปลี่ยนปริมาณหรือเปลี่ยนเป็นยาใหม่

ผลข้างเคียงที่คุณอาจพบขึ้นอยู่กับการรักษาด้วย MF

การรักษาด้วยแอนโดรเจน

Androgentherapies สามารถทำให้ตับถูกทำลาย, ขนบนใบหน้าในสตรีและการเติบโตของมะเร็งต่อมลูกหมากในผู้ชาย

corticosteroids

ผลข้างเคียงของ corticosteroids ขึ้นอยู่กับยาและปริมาณ พวกเขาอาจรวมถึงความดันโลหิตสูง, การเก็บน้ำ, น้ำหนัก, ปัญหาอารมณ์และความทรงจำ

ความเสี่ยงระยะยาวของคอร์ติโคสเตอรอยด์ ได้แก่ โรคกระดูกพรุนกระดูกหักน้ำตาลในเลือดสูงและความเสี่ยงต่อการติดเชื้อเพิ่มขึ้น

immunomodulators

ยาเหล่านี้สามารถเพิ่มจำนวนเม็ดเลือดขาวและเกล็ดเลือด สิ่งนี้สามารถนำไปสู่อาการเช่นอาการท้องผูกและความรู้สึกที่เต็มไปด้วยหนามในมือและเท้าของคุณ พวกเขายังอาจทำให้เกิดข้อบกพร่องร้ายแรงในระหว่างตั้งครรภ์

แพทย์ของคุณจะตรวจสอบจำนวนเซลล์ของคุณอย่างระมัดระวังและอาจกำหนดยาเหล่านี้ร่วมกับเตียรอยด์ขนาดต่ำเพื่อลดความเสี่ยง

สารยับยั้ง JAK2

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยของสารยับยั้ง JAK2 ได้แก่ ระดับของเกล็ดเลือดและโรคโลหิตจางที่ลดลง พวกเขายังอาจทำให้เกิดอาการท้องเสียปวดศีรษะเวียนศีรษะคลื่นไส้อาเจียนปวดศีรษะและช้ำ

ในบางกรณี Fedratinib สามารถก่อให้เกิดความเสียหายต่อสมองอย่างรุนแรงและเป็นอันตรายถึงชีวิตซึ่งเรียกกันว่าโรคไข้สมองอักเสบ

ยาเคมีบำบัด

เคมีบำบัดมีเป้าหมายในการแบ่งเซลล์อย่างรวดเร็วซึ่งรวมถึงเซลล์ขนเซลล์เล็บและเซลล์ในระบบทางเดินอาหารและระบบสืบพันธุ์ ผลข้างเคียงของยาเคมีบำบัด ได้แก่ :

• ความเมื่อยล้า
• ผมร่วง
• การเปลี่ยนแปลงของผิวหนังและเล็บ
• คลื่นไส้อาเจียนและเบื่ออาหาร
• ท้องผูก
• โรคท้องร่วง
• การเปลี่ยนแปลงน้ำหนัก
• การเปลี่ยนแปลงอารมณ์
• ปัญหาภาวะเจริญพันธุ์

ตัดม้าม

การกำจัดม้ามเพิ่มความเสี่ยงของการติดเชื้อและภาวะแทรกซ้อนเลือดออกรวมถึงเลือดอุดตัน เลือดอุดตันสามารถนำไปสู่โรคหลอดเลือดสมองอุดตันที่อาจทำให้เสียชีวิตหรือ

การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด

การปลูกถ่ายไขกระดูกอาจทำให้เกิดผลข้างเคียงที่คุกคามต่อชีวิตที่เรียกว่าโรคกราฟต์ - กับ - โฮสต์ (GVHD) เมื่อเซลล์ภูมิคุ้มกันของผู้บริจาคโจมตีเซลล์ที่มีสุขภาพดีของคุณ

แพทย์พยายามที่จะหยุดสิ่งนี้ไม่ให้เกิดขึ้นกับการรักษาเชิงป้องกันรวมถึงการเอาเซลล์ T ออกจากการรับสินบนของผู้บริจาคและใช้ยาเพื่อยับยั้งเซลล์ T ในการรับสินบน

GVHD อาจส่งผลต่อผิวหนังระบบทางเดินอาหารหรือตับใน 100 วันแรกหลังการปลูกถ่าย คุณอาจพบอาการรวมถึงผื่นที่ผิวหนังและตุ่มพอง, คลื่นไส้, อาเจียน, ปวดท้อง, เบื่ออาหาร, ท้องร่วงและดีซ่าน

เรื้อรัง GVHD สามารถเกี่ยวข้องกับอวัยวะหนึ่งหรือหลายและเป็นสาเหตุการเสียชีวิตหลังจากการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด อาการอาจมีผลต่อปาก, ผิวหนัง, เล็บ, ผม, ระบบทางเดินอาหาร, ปอด, ตับ, กล้ามเนื้อ, ข้อต่อหรืออวัยวะเพศ

แพทย์ของคุณอาจแนะนำให้ใช้ corticosteroids เช่น prednisone หรือครีมสเตียรอยด์เฉพาะที่ พวกเขายังอาจกำหนด ruxolitinib สำหรับอาการเฉียบพลัน

การทดลองทางคลินิก

การทดลองทางคลินิกยังคงมองหาการรักษาด้วยวิธีใหม่ นักวิจัยกำลังทดสอบตัวยับยั้ง JAK2 ใหม่และสำรวจว่าการรวม ruxolitinib กับยาอื่น ๆ สามารถปรับปรุงผลลัพธ์สำหรับผู้ป่วยที่มี MF หรือไม่

หนึ่งในประเภทของยาคือ histone deacetylase (HDAC) พวกเขามีบทบาทในการแสดงออกของยีนและสามารถรักษาอาการ MF เมื่อจับคู่กับ ruxolitinib

การทดลองอื่น ๆ กำลังทดสอบสารต่อต้านการแข็งตัวของเลือดเพื่อดูว่ายาเหล่านี้ป้องกันหรือย้อนกลับพังผืดใน myelofibrosis มีการศึกษาสารยับยั้ง telomerase imetelstatis เพื่อปรับปรุง fibrosis ไขกระดูกและการทำงานและจำนวนเซลล์เม็ดเลือดในคนที่มี MF

หากคุณไม่ตอบสนองต่อการรักษาอย่างดีการเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกสามารถช่วยให้คุณได้รับการรักษาที่ใหม่กว่า การทดลองทางคลินิกหลายสิบครั้งกำลังทำการสรรหาหรือประเมินการรักษาด้วยยา myelofibrosis

การเยียวยาธรรมชาติ

Myelofibrosis เป็นโรคเรื้อรังที่ต้องมีการแทรกแซงทางการแพทย์ ไม่มีการรักษา homeopathic หรือธรรมชาติได้รับการพิสูจน์การรักษา myelofibrosis ถามแพทย์ของคุณก่อนรับประทานสมุนไพรหรืออาหารเสริมใด ๆ

สารอาหารบางชนิดที่รองรับการผลิตเซลล์เม็ดเลือดแดงอาจลดความเสี่ยงและอาการของโรคโลหิตจาง พวกเขาจะไม่รักษาโรคพื้นฐาน ถามแพทย์ของคุณว่าคุณควรทานอาหารเสริมตัวใดต่อไปนี้หรือไม่:

• เหล็ก
• กรดโฟลิค
• วิตามิน B-12

การรับประทานอาหารที่สมดุลและการออกกำลังกายเป็นประจำจะช่วยลดความเครียดและทำให้ร่างกายของคุณทำงานในระดับที่เหมาะสมยิ่งขึ้น

นักวิจัยทดลองจาก NUTRIENT หวังว่าอาหารเมดิเตอร์เรเนียนสามารถลดการอักเสบในร่างกายเพื่อลดความเสี่ยงของการอุดตันในเลือดจำนวนเลือดผิดปกติและการเปลี่ยนแปลงของม้ามในผู้ที่มี myelofibrosis อาหารเมดิเตอร์เรเนียนที่อุดมไปด้วยอาหารต้านการอักเสบที่สดใหม่รวมถึงน้ำมันมะกอกถั่วพืชตระกูลถั่วผักผลไม้ปลาและผลิตภัณฑ์ธัญพืช

การศึกษาหนึ่งในห้องปฏิบัติการแนะนำการรักษาด้วยสมุนไพรจีนโบราณที่รู้จักกันในชื่อ danshen หรือ sage red (ซอลเวีย miltiorrhiza bunge) ในทางทฤษฎีอาจส่งผลกระทบต่อเส้นทางการส่งสัญญาณสำหรับ myelofibrosis สมุนไพรไม่ได้รับการศึกษาในมนุษย์และยังไม่ได้รับการประเมินโดย FDA เพื่อความปลอดภัยและประสิทธิภาพ พูดคุยกับแพทย์ของคุณก่อนที่จะพยายามเสริมใด ๆ

วิจัย

ยาสองตัวได้ผ่านการทดสอบทางคลินิกแล้วและตอนนี้อยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกระยะที่สาม Pacritinib เป็นสารยับยั้งไคเนสในช่องปากที่มีความจำเพาะสำหรับ JAK2 และ IRAK1 Momelotinib เป็นตัวยับยั้ง JAK1, JAK2 และ ACVR1 ซึ่งจะเปรียบเทียบกับ ruxolitinib ในการศึกษาระยะที่สาม

Interferon-alfa ถูกนำมาใช้ในการรักษาคนที่มี MF แล้ว มันแสดงให้เห็นว่าอาจลดการผลิตเซลล์เม็ดเลือดโดยไขกระดูก จำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมเพื่อกำหนดความปลอดภัยและประสิทธิภาพระยะยาว

Imetelstat เป็นตัวยับยั้ง telomerase ในการทดสอบระยะที่ 2 สำหรับบุคคล MF ระดับกลางหรือระดับสูงที่มีความเสี่ยงสูงซึ่งตัวยับยั้ง JAK ไม่ทำงาน ตัวแทนได้แสดงผลลัพธ์ที่มีแนวโน้มถึงแม้ว่าจะต้องการการทดลองทางคลินิกที่ใหญ่กว่าก็ตาม

ภาพ

การทำนายแนวโน้มและความอยู่รอดด้วย myelofibrosis อาจเป็นเรื่องยาก หลายคนมีโรค MF เป็นเวลาหลายปีโดยไม่มีอาการใด ๆ

การรอดชีวิตนั้นแตกต่างกันไปตามประเภทของ MF ไม่ว่าจะเป็นความเสี่ยงต่ำความเสี่ยงปานกลางหรือความเสี่ยงสูง

การศึกษาหนึ่งพบว่าคนที่มีความเสี่ยงต่ำ MF มีแนวโน้มที่จะมีชีวิตอยู่เป็นเวลา 5 ปีหลังจากการวินิจฉัยเช่นเดียวกับประชากรทั่วไปหลังจากที่การอยู่รอดลดลง พบว่าคนที่มีความเสี่ยงสูง MF อาศัยอยู่ได้นานถึงเจ็ดปีหลังจากการวินิจฉัย

ตัวเลือกการรักษาเพียงอย่างเดียวที่สามารถรักษา MF ได้คือการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด งานวิจัยบางชิ้นชี้ให้เห็นว่ายาที่เพิ่งได้รับการอนุมัติรวมถึง ruxolitinib อาจยืดอายุการรอดชีวิตได้ไม่กี่ปี การทดลองทางคลินิกหลายครั้งยังคงศึกษาการรักษาด้วยวิธี MF ที่มีศักยภาพ

การพกพา

การรักษาด้วย MF หลายวิธีนั้นมีประสิทธิภาพในการจัดการกับอาการและปรับปรุงคุณภาพชีวิตของคุณ

ยา ได้แก่ immunomodulators, JAK2 inhibitors, corticosteroids และการรักษาด้วย androgen ช่วยจัดการอาการ คุณอาจต้องการเคมีบำบัดการถ่ายเลือดหรือตัดม้ามออก

พูดคุยกับแพทย์ของคุณเกี่ยวกับอาการของคุณและแจ้งให้พวกเขาทราบเสมอหากคุณกำลังพิจารณาจะใช้ยาใหม่หรืออาหารเสริม