4 คำถามที่ต้องถามเกี่ยวกับการรักษาและการรักษาลีบของกล้ามเนื้อกระดูกสันหลัง

เนื้อหา

• 1. การบำบัดแบบ 'คุณภาพชีวิต' มีให้เลือกกี่แบบ?
• 2. การรักษาตามใบสั่งแพทย์สามารถทำอะไรให้ฉันได้บ้าง
• 3. ฉันเคยได้ยินเกี่ยวกับวิธีการรักษาใหม่ ๆ ที่น่าตื่นเต้นสำหรับ SMA พวกเขาคืออะไรและพวกเขามีให้ฉัน
• 4. ฉันเป็นผู้สมัครที่ดีสำหรับการทดลองทางคลินิกหรือไม่?
• การพกพา

แม้ว่าปัจจุบันยังไม่มีวิธีรักษาอาการฝ่อของกระดูกสันหลัง (SMA) แต่การรักษาและการบำบัดก็มีให้บริการ นั่นหมายความว่ามีวิธีมากมายที่จะมุ่งเน้นไปที่การบรรลุคุณภาพชีวิตที่ดีที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้ ผู้ที่มี SMA ต้องพึ่งพาทางเลือกในการรักษาและการบำบัดเพื่อการใช้ชีวิตอย่างสะดวกสบายและมีประสิทธิผลมากที่สุด

แต่ด้วยอาการและความรุนแรงที่หลากหลายคุณจะรู้ได้อย่างไรว่าอะไรดีที่สุดสำหรับคุณหรือคนที่คุณรัก ด้านล่างนี้เป็นคำถามสี่ข้อที่จะถามผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเพื่อช่วยคุณกำหนดทางเลือกที่เหมาะสมกับสถานการณ์ของคุณ

1. การบำบัดแบบ 'คุณภาพชีวิต' มีให้เลือกกี่แบบ?

การทำสิ่งต่าง ๆ ที่คุณสนุกและสำรวจความสนใจที่เหมาะสมกับความสามารถทางกายภาพของคุณเป็นสิ่งสำคัญ ความอ่อนแอของกล้ามเนื้ออย่างรุนแรงและฝ่อที่เกิดจาก SMA ไม่เพียงส่งผลกระทบต่อความแข็งแกร่งทางกายภาพ พวกเขายังสามารถส่งผลกระทบต่อความสามารถในการหายใจกลืนและบางครั้งพูดอย่างจริงจัง

การอยู่อย่างคล่องแคล่วที่สุดเป็นสิ่งสำคัญอย่างยิ่งต่อการชะลอความก้าวหน้าของ SMA และรักษาคุณภาพชีวิตที่สูง การบำบัดทางกายภาพสามารถช่วยในท่าทางป้องกันการไม่สามารถเคลื่อนย้ายร่วมและช่วยรักษาความแข็งแรง การออกกำลังกายยืดสามารถช่วยลดอาการกระตุกและปรับปรุงช่วงของการเคลื่อนไหวและการไหลเวียน การใช้ความร้อนอาจบรรเทาอาการปวดกล้ามเนื้อและตึงชั่วคราว

ในฐานะที่เป็น SMA ดำเนินการรักษาปัญหาเกี่ยวกับการพูดการเคี้ยวและการกลืนที่มีอยู่ อุปกรณ์อำนวยความสะดวกสามารถช่วยคนที่มี SMA เดินพูดคุยและกินซึ่งอาจช่วยให้พวกเขารักษาความเป็นอิสระของพวกเขา

2. การรักษาตามใบสั่งแพทย์สามารถทำอะไรให้ฉันได้บ้าง

อาการปวดกล้ามเนื้อและชักกระตุกลดช่วงของการเคลื่อนไหวและปัญหาเกี่ยวกับการเคี้ยวกลืนและน้ำลายสามารถรักษาด้วยยาตามใบสั่งแพทย์

สถาบันความผิดปกติของระบบประสาทและโรคหลอดเลือดสมองแห่งชาติแนะนำให้คุณสอบถามผู้ให้บริการดูแลสุขภาพเกี่ยวกับการผ่อนคลายกล้ามเนื้อเช่น baclofen (Gablofen), tizanidine (Zanaflex) และ benzodiazepines โบทูลินั่มพิษบางครั้งจะถูกฉีดโดยตรงไปยังต่อมน้ำลายสำหรับขากรรไกรกระตุกหรือน้ำลายไหล น้ำลายมากเกินไปอาจได้รับการรักษาด้วย amitriptyline (Elavil), glycopyrrolate (Robinul) และ atropine (Atropen)

ภาวะซึมเศร้าและความวิตกกังวลเป็นผลกระทบทางอ้อมที่พบได้ทั่วไปกับ SMA การพูดคุยกับที่ปรึกษาหรือนักบำบัดอาจเป็นวิธีที่ดีในการแก้ไขปัญหาเหล่านี้ ในบางกรณีการสนับสนุนยาตามใบสั่งแพทย์ที่เหมาะสมเป็นตัวเลือก

3. ฉันเคยได้ยินเกี่ยวกับวิธีการรักษาใหม่ ๆ ที่น่าตื่นเต้นสำหรับ SMA พวกเขาคืออะไรและพวกเขามีให้ฉัน

Nusinersen (ขายภายใต้ชื่อแบรนด์ Spinraza) เป็นวิธีการรักษาที่ได้รับการรับรองจาก FDA เป็นครั้งแรก มันไม่ได้รักษา SMA แต่มันอาจทำให้สภาพช้าลง บทความที่ตีพิมพ์ในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์รายงานว่าประมาณ 40% ของผู้ที่ทานยานี้มีประสบการณ์การชะลอตัวของโรค ผู้เข้าร่วมหลายคนรายงานว่าความแข็งแรงของกล้ามเนื้อดีขึ้นด้วยยา

Onasemnogene abeparvovec (ขายภายใต้ชื่อแบรนด์ Zolgensma) ได้รับการรับรองจาก FDA ในปีพ. ศ. 2562 เป็นการรักษาด้วยยีนสำหรับเด็กอายุต่ำกว่า 2 ปี มันปฏิบัติต่อ SMA ประเภททั่วไปมากที่สุด ผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกเห็นการเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อและการทำงานที่ดีขึ้นและสามารถบรรลุเหตุการณ์สำคัญเช่นการคลานและการนั่ง

Spinraza และ Zolgensma เป็นยาที่แพงที่สุดในประวัติศาสตร์ อย่างไรก็ตามคุณสามารถตรวจสอบกับผู้ให้บริการประกันของคุณเพื่อดูว่าพวกเขาครอบคลุมยาเสพติดเหล่านี้หรือไม่ คุณอาจได้รับความช่วยเหลือทางการเงินผ่านโปรแกรมความช่วยเหลือผู้ป่วยของผู้ผลิต

การรักษาเบื้องต้นของ Spinraza มีราคาอยู่ที่ $ 750,000 การรักษาที่ตามมาอาจเพิ่มขึ้นอีกหลายแสนดอลลาร์ ปริมาณ Zolgensma ที่จ่ายครั้งเดียวมีราคา $ 2,125,000

ผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณควรช่วยให้คุณเข้าใจถึงประโยชน์และความเสี่ยงทั้งหมดที่เกี่ยวข้องกับยาเหล่านี้ก่อนที่คุณจะรับการรักษา

4. ฉันเป็นผู้สมัครที่ดีสำหรับการทดลองทางคลินิกหรือไม่?

หลายคนที่อาศัยอยู่กับ SMA มีความสนใจในการทดลองทางคลินิกหวังว่าจะปรับปรุงสภาพของพวกเขาหรือแม้กระทั่งการรักษา แต่การทดลองทางคลินิกมักมีความซับซ้อนและอาจเป็นประโยชน์น้อยกว่าที่ผู้คนคาดหวัง ในขณะที่เป้าหมายสูงสุดคือการรักษาที่มีประสิทธิภาพเสมอในตลาดเปิด แต่นั่นไม่ใช่ผลลัพธ์สำหรับยาทดลองส่วนใหญ่

ในความเป็นจริงยาทดลองส่วนใหญ่ไม่เคยได้รับการอนุมัติจาก FDA ในปี 2559 การศึกษาที่เป็นอิสระและผ่านการตรวจสอบพบว่ามีแนวโน้มที่น่าประหลาดใจ: การอนุมัติของ FDA เกี่ยวกับยาที่ใช้ในการทดลองได้ลดลงอย่างมากตั้งแต่ปี 2547 เป็นประมาณ 10 เปอร์เซ็นต์ กล่าวอีกนัยหนึ่งสำหรับทุก ๆ 100 ยาที่ใช้สำหรับการอนุมัติเพียง 10 ทำให้ผ่านกระบวนการ นั่นรวมถึงยาที่อาจรักษาด้วย SMA ตามองค์กรไม่แสวงหาผลกำไร Cure SMA เหตุผลสำคัญสำหรับความล้มเหลวคือปัญหาด้านความปลอดภัยการขาดประสิทธิภาพและปัญหาการผลิต

การเข้าร่วมทดลองใช้เป็นการตัดสินใจส่วนบุคคลและคุณควรชั่งน้ำหนักตัวเลือกของคุณอย่างรอบคอบเพื่อป้องกันความเสี่ยง ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณสามารถช่วยคุณค้นหาการศึกษาที่คุณมีคุณสมบัติได้ แต่สิ่งสำคัญคือการจัดการความคาดหวังของคุณ การทดลองมีโอกาสกลับหัวกลับหางบ้าง แต่มีความเสี่ยงต่อสุขภาพที่ไม่ทราบแน่ชัด คนส่วนใหญ่ไม่เห็นผลลัพธ์ที่สำคัญ

คุณสามารถค้นหาไดเรกทอรีทั้งหมดของการทดลองใช้งานในสหรัฐอเมริกาได้ที่ ClinicalTrials.gov

การพกพา

มหาวิทยาลัยโรงพยาบาลนักวิทยาศาสตร์ด้านเทคโนโลยีชีวภาพและ บริษัท ยาเชิงพาณิชย์หลายแห่งกำลังค้นหาวิธีที่ดีกว่าในการรักษา SMA ก่อนหน้านั้นการทำความเข้าใจตัวเลือกของคุณและการเลือกอย่างชาญฉลาดเกี่ยวกับการรักษาของคุณอาจเป็นวิธีที่มีประสิทธิภาพในการช่วยคุณจัดการกับอาการและใช้ชีวิตที่ดีที่สุดของคุณ