ถามผู้เชี่ยวชาญ: ความก้าวหน้าและการทดลองทางคลินิกสำหรับ Myelofibrosis

เนื้อหา

• การทดลองทางคลินิกล่าสุดและต่อเนื่องเกิดอะไรขึ้นสำหรับ myelofibrosis
• มีการคิดค้นการวิจัยเมื่อเร็ว ๆ นี้สำหรับการจัดการหรือรักษา myelofibrosis หรือไม่?
• ใครสามารถหาการทดลองทางคลินิก myelofibrosis เพื่อเข้าร่วมได้ที่ไหนและอย่างไร?
• ปัจจุบันการรักษาด้วย myelofibrosis ประสบความสำเร็จแค่ไหน?
• มีความเสี่ยงใด ๆ ในการลงทะเบียนในการทดลองทางคลินิกหรือไม่?
• อะไรคือวิธีที่ดีที่สุดในการป้องกันการลุกลามของ myelofibrosis?
• จะมีการรักษา myelofibrosis หรือไม่?

การทดลองทางคลินิกล่าสุดและต่อเนื่องเกิดอะไรขึ้นสำหรับ myelofibrosis

เป็นเวลาที่ใช้ในการวิจัย myelofibrosis มาก ไม่กี่ปีที่ผ่านมาการทดลองของ JAKARTA และ JAKARTA2 รายงานว่าการหดตัวของม้ามและอาการดีขึ้นด้วย JAK2 inhibitor ที่คัดเลือก fedratinib

เมื่อไม่นานมานี้การทดลอง PERSIST ได้แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพของเอนไซม์ multikinase inhibitor pacritinib การทดลองใช้ระยะที่ 3 สำหรับยาที่น่าตื่นเต้นนี้กำลังทำการสรรหาอย่างแข็งขัน การทดลอง SIMPLIFY แสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่น่ายินดีสำหรับการยับยั้ง JAK1 / JAK2 momelotinib

การทดลองทางคลินิกต่อเนื่องหลายสิบครั้งกำลังมองหายาใหม่ที่เป็นเป้าหมายไม่ว่าจะเป็นคนเดียวหรือใช้ร่วมกับยาที่ได้รับอนุมัติสำหรับ myelofibrosis เราหวังว่าจะมีเครื่องมือเพิ่มเติมในกล่องเครื่องมือของเราเพื่อรักษาโรคนี้เมื่อการวิจัยเสร็จสมบูรณ์

มีการคิดค้นการวิจัยเมื่อเร็ว ๆ นี้สำหรับการจัดการหรือรักษา myelofibrosis หรือไม่?

อย่างแน่นอน แพทย์ได้ทราบถึงความสำคัญของการยับยั้ง JAK2 ในการรักษา myelofibrosis นับตั้งแต่ได้รับการอนุมัติจาก Jakafi (ruxolitinib) สำหรับการรักษา myelofibrosis ในปี 2554

ยายับยั้ง JAK2 Inrebic (fedratinib) ได้รับการอนุมัติเมื่อปีที่แล้วสำหรับ myelofibrosis ระดับกลางหรือระดับ 2 ที่มีความเสี่ยงสูง ตอนนี้เราสามารถใช้งานได้ทั้งแบบตรงไปตรงมาหรือหลังจากการพัฒนาบน Jakafi

Pacritinib เป็นยาที่น่าตื่นเต้นอีกชนิดหนึ่ง เพราะมันไม่ได้ช่วยไขกระดูกเราจึงสามารถใช้มันในผู้ป่วยที่มีจำนวนเกล็ดเลือดต่ำมาก นี่คือการค้นพบทั่วไปในผู้ป่วย myelofibrosis ที่สามารถ จำกัด ทางเลือกในการรักษา

ใครสามารถหาการทดลองทางคลินิก myelofibrosis เพื่อเข้าร่วมได้ที่ไหนและอย่างไร?

วิธีที่ง่ายที่สุดและดีที่สุดในการเข้าร่วมการทดลองใช้คือการถามแพทย์ของคุณ พวกเขาสามารถกลั่นกรองการทดลองหลายสิบครั้งเพื่อดูว่าแบบไหนเหมาะที่สุดสำหรับประเภทและระยะของโรค หากไม่มีการทดลองใช้ที่สำนักงานแพทย์ของคุณพวกเขาสามารถประสานการอ้างอิงไปยังศูนย์ที่เสนอการทดลอง

Clinicaltrials.gov เป็นฐานข้อมูลที่ดูแลโดยสถาบันสุขภาพแห่งชาติที่แสดงรายการการทดลองทางคลินิกทั้งหมดที่มีอยู่ เปิดให้ทุกคนตรวจสอบและค้นหาได้ง่าย อย่างไรก็ตามอาจสร้างความสับสนให้กับผู้คนที่ไม่มีพื้นฐานทางการแพทย์

กลุ่มผู้สนับสนุนผู้ป่วยยังเป็นแหล่งข้อมูลที่ยอดเยี่ยมสำหรับหัวข้อต่างๆรวมถึงการทดลองทางคลินิก ตรวจสอบมูลนิธิการศึกษา MPN หรือ MPN Advocacy & Education International

ปัจจุบันการรักษาด้วย myelofibrosis ประสบความสำเร็จแค่ไหน?

การจัดการ Myelofibrosis มานานในช่วง 10 ปีที่ผ่านมา การวิเคราะห์จีโนมได้ช่วยปรับระบบการให้คะแนนความเสี่ยงของเรา ช่วยให้แพทย์ตัดสินว่าใครจะได้ประโยชน์มากที่สุดจากการปลูกถ่ายไขกระดูก

รายการยา myelofibrosis ที่มีประสิทธิภาพกำลังเติบโต ยาเหล่านี้ช่วยให้ผู้ป่วยอยู่ได้นานขึ้นโดยมีอาการน้อยลงและมีคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้น

เรายังคงมีทางยาวไป หวังว่าการวิจัยทั้งในปัจจุบันและอนาคตจะนำมาซึ่งการบำบัดที่ได้รับการอนุมัติมากขึ้นและการผสมผสานการรักษาที่ดีขึ้นเพื่อปรับปรุงผลลัพธ์สำหรับผู้ที่มี myelofibrosis

มีความเสี่ยงใด ๆ ในการลงทะเบียนในการทดลองทางคลินิกหรือไม่?

การรักษาพยาบาลทุกครั้งมีความเสี่ยงและผลประโยชน์ การทดลองทางคลินิกก็ไม่มีข้อยกเว้น

การทดลองทางคลินิกมีความสำคัญมาก นี่เป็นวิธีเดียวที่แพทย์สามารถค้นพบวิธีการรักษาโรคมะเร็งแบบใหม่และที่ได้รับการปรับปรุง ผู้ป่วยในการทดลองได้รับการจัดการที่ดีที่สุด

ความเสี่ยงแตกต่างกันไปในแต่ละการศึกษา พวกเขาอาจรวมถึงผลข้างเคียงที่เฉพาะเจาะจงของยาที่ตรวจสอบการขาดประโยชน์ของการรักษาและการมอบหมายให้ยาหลอก

คุณต้องลงนามในคำยินยอมที่บอกกล่าวเพื่อลงทะเบียนในการทดลองทางคลินิก นี่เป็นกระบวนการที่ใช้เวลายาวนานกับทีมวิจัย ทีมดูแลสุขภาพของคุณจะตรวจสอบและอธิบายความเสี่ยงและผลประโยชน์ทั้งหมดให้คุณอย่างละเอียด

อะไรคือวิธีที่ดีที่สุดในการป้องกันการลุกลามของ myelofibrosis?

ยังไม่ชัดเจนว่าเราจะส่งผลกระทบต่อการดำเนินโรคอย่างแท้จริงได้อย่างไร การติดตามข้อมูลระยะยาวจากการทดลอง COMFORT แสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วยยาโคฟีอาจช่วยให้อัตราการรอดชีวิตโดยรวมเพิ่มขึ้นเป็นสองเท่าเมื่อเทียบกับการรักษาที่ดีที่สุดในขณะนั้น

การค้นพบนี้ค่อนข้างขัดแย้ง ไม่ชัดเจนว่าผลประโยชน์การอยู่รอดนั้นมาจากความก้าวหน้าที่ล่าช้าหรือผลประโยชน์อื่น ๆ เช่นโภชนาการที่ดีขึ้นหลังจากการหดตัวของม้าม

จะมีการรักษา myelofibrosis หรือไม่?

โอกาสที่ดีที่สุดสำหรับการควบคุมโรคในระยะยาวคือการปลูกถ่ายไขกระดูกหรือที่เรียกว่าการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด ดูเหมือนว่าจะรักษาผู้ป่วยบางราย เป็นการยากที่จะคาดเดาได้อย่างแน่นอน

การปลูกถ่ายเป็นทางเลือกที่มีความเสี่ยงและให้ผลตอบแทนสูง เหมาะสำหรับผู้ป่วยบางรายเท่านั้นที่สามารถทนต่อความยากลำบากของกระบวนการได้ แพทย์ของคุณสามารถให้คำแนะนำว่าการปลูกถ่ายไขกระดูกเป็นตัวเลือกที่เหมาะสมสำหรับคุณหรือไม่และประสานงานการส่งต่อไปยังทีมการปลูกถ่ายกระดูกที่มีประสบการณ์เพื่อรับคำปรึกษา

Ivy Altomare, MD, เป็นศาสตราจารย์ด้านการแพทย์ที่มหาวิทยาลัย Duke และผู้ช่วยผู้อำนวยการด้านการแพทย์ของ Duke Cancer Network เธอเป็นผู้ให้การศึกษาที่ได้รับรางวัลโดยมุ่งเน้นไปที่การเพิ่มการรับรู้และการเข้าถึงการทดลองทางคลินิกด้านเนื้องอกวิทยาและโลหิตวิทยาในชุมชนชนบท